Три нeзaвисимыx кoллeктивa учeныx пoлучили в этoм гoду прeмию Breakthrough Prize в нoминaции нaук o жизни. Всe oни имeют oдну oбщую чeрту — сии oткрытия либo ужe примeняются в мeдицинe, либo имeют нeпoсрeдствeннoe прилoжeниe к лeчeнию зaбoлeвaний чeлoвeкa.
Кaрл X. Джун изо Пeнсильвaнскoгo унивeрситeтa и Мишeль Сaдeлaйн с Oнкoлoгичeскoгo цeнтрa Мeмoриaлa Слoaн Кеттеринг были отмечены «после разработку иммунотерапии химерными антигенными рецепторами Т-клеток, подле которой Т-клетки пациента модифицируются таким образом, с намерением нацеливаться на раковые клетки и губить их». CAR-T-терапия — сие инновационный метод борьбы с онкологическими болезнями, быть котором из крови пациента первое время выделяют иммунные клетки (Т-лимфоциты), спустя некоторое время в них вводят специальный аллель, дающий возможность лимфоцитам прицельно пойти на вы раковые клетки, а затем вкоренить их в пациента, где тетуня начинают работать. Терапия нате основе этой технологии была зарегистрирована в США просто-напросто в 2017 году, но поуже активно применяется по всему миру.
Сабинянка Хадида, Пол Негулеску и Фредрик Ван Хоор, сотрудники компании Vertex Pharmaceuticals, получили Breakthrough Prize вслед за «за разработку изменяющих общежитие комбинаций лекарственных препаратов, восстанавливающих несовершенный белок хлоридного канала у пациентов с муковисцидозом». Уймись говоря, за создание препарата Трикафта.
Муковисцидоз — сие генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене, обеспечивающем выделка важного белка, работающего для клеточной мембране (CFTR). Его нормальное функционирование неизбежно прежде всего для работы легких, слизистых и желёз внутренней секреции. Точь в точь и для подавляющего большинства других генетических заболеваний, излечение муковисцидоза до последнего времени было в какие-нибудь полгода симптоматичным, то есть никак не затрагивало корень проблемы — нарушения в работе CFTR. Вот-вот активно изучаются методы генетической терапии таких болезней из-за счет введения в клетки «правильной версии» поломанного гена, да и то Трикафта работает по-другому. Сие сочетание трех разных веществ, которые в комбинации френд с другом позволяют вернуть мутированный CFTR в рабочее сбережение и, как следствие, обеспечить рецессию симптомов заболевания. Его употребление началось в США лишь в конце 2019 году, при всем том препарат мгновенно стал блокбастером, улучшив питание тысячам ранее неизлечимо больных людей. К сожалению, дьявол подходит лишь для одного в виде «поломок» CFTR, все этот тип покрывает 90% пациентов в мире.
Томас Гассер, представляющий Тюбингенский учреждение, а также Эллен Сидрански и Эндрю Сингтон с Национальных институтов здоровья США получили премия за «за идентификацию генов GBA1 и LRRK2 в качестве генов метка развития болезни Паркинсона, что-что позволяет рассматривать аутофагию и лизосомальную биологию что важнейшие факторы патогенеза сего заболевания». Сидрански определила мутации в гене GBA1, какой-либо кодирует фермент, расщепляющий жировые вещества в клетках, что генетический фактор риска развития болезни Паркинсона, а Гассер и Синглтон беспричинно друг от друга показали, кое-что мутации в гене LRRK2 приводят к повышению активности векша, который, как считается, способствует повреждению нейронов подле этом заболевании. Эти открытия покуда)) не позволяют создать примочка, но дают ключ к разгадке механизмов, вызывающих болезнь Паркинсона.
Премии Breakthrough Prize была учреждена российским предпринимателем Юрием Мильнером и его женой Юлией, основателем Google Сергеем Брином и его бывшей женой и предпринимателем Энн Воджицки, создателем Facebook Марком Цукербергом и его женой филантропом Присциллой Рыбница. Она была придумана в качестве «научного оскара» и альтернативы премии Альфреда Нобеля. Отборочный комиссия, принимающий решение о награждении, формируется для основе лауреатов прошлых планирование. Всего премию получили отлично коллективов: три в номинации наук о жизни, Вотан – в номинации по физике, и до этого часа один – в номинации фундаментальной математики.
Основная госпремия является крупнейшей наградой интересах ученых в денежном выражении — отдельный из коллективов получит вдоль три миллиона долларов, ведь есть, 15 миллионов в этом году.